Unternehmen / Gesundheit

Newron erzielt Erfolg in den USA

Das Biopharmaunternehmen erhält von der US-Gesundheitsbehörde für einen Wirkstoffkandidaten den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit.

(AWP) Das italienische Biopharmaunternehmen Newron (NWRN 5.98 -6.27%) hat für den Wirkstoffkandidaten Sarizotan von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease – RPD) erhalten. Dabei geht es um die Behandlung des Rett-Syndroms bei dem es sich um eine seltene neurologische Entwicklungsstörung handelt, die in erster Linie Mädchen betrifft und wozu Behandlungsmöglichkeiten fehlen.

Der RPD-Status für Sarizotan ergänze den bereits erhaltenen Orphan-Drug-Status und unterstreiche den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, teilte Newron am Dienstag mit. Mit dem RPD-Status will die FDA Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln und Biologika zur Behandlung seltener Erkrankungen schaffen. Zudem gibt es mit Blick auf eine mögliche Zulassung die Option eines beschleunigten Verfahrens.

Als seltene pädiatrische Erkrankungen definiert die FDA schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200’000 Menschen primär zwischen der Geburt dem 18. Lebensjahr betroffen sind. Derweil muss sich Sarizotan zunächst in der laufenden STARS-Studie beweisen und Daten zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit bei Patienten mit Rett-Syndrom liefern. Die Daten erwarte man in den kommenden Wochen, hiess es.