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Novartis gibt Preis für ihre Gentherapie bekannt

Der Pharmakonzern hat die US-Zulassung für seine Genersatztherapie Zolgensma erhalten. Im Vorfeld wurden Beträge von bis zu 5 Mio. $ pro Patienten genannt.

(AWP/RB) Der Pharmakonzern Novartis (NOVN 92.45 -0.05%) hat über seine Tochtergesellschaft AveXis von der amerikanischen Gesundheitsbehörde die Zulassung für die Gentherapie Zolgensma erhalten. Die Therapie wird zur Behandlung der tödlichen spinalen muskulären Athropie (SMA) eingesetzt, wie Novartis am Freitag mitteilte.

An einer kurzfristig anberaumten Telefonkonferenz teilte CEO Vas Narasimhan auch den Preis mit, den der Konzern für eine Behandlung verlangt: 2,125 Mio. $. Der Betrag kann auch über fünf Jahre in Tranchen von 425’000 $ entrichtet werden. AveXis, die Tochtergesellschaft von Novartis, die Zolgensma entwickelt hat, arbeite derzeit mit den betroffenen Familien und Krankenkassen zusammen, um eine erfolgsbasierte, gestaffelte Zahlungsform zu finden.

Zolgensma ist damit weltweit die teuerste Medizin. Allerdings ist es eine Einmalbehandlung, und Novartis argumentiert, der nun genannte Preis entspreche nur der Hälfte dessen, was das bis anhin effektivste Medikament Spinraza von Biogen (BIIB 243.88 4.9%) über zehn Jahre koste.

Die Zulassung beschränkt sich im Moment auf Kleinkinder im Alter von weniger als zwei Jahren. Mithilfe von modifizierten Viren wird ihnen ein intaktes Gen eingefügt, das fehlt. Die Therapie gilt als medizinischer Durchbruch. Novartis hat vor der Zulassung anhand von Vergleichen mit anderen Behandlungen seltener Krankheiten den Wert auf 4 bis 5 Mio. $ veranschlagt, aber immer betont, das sei nicht der Verkaufspreis, den man anstreben werde.

Neuer Behandlungsstandard

Die SMA ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Bei der schlimmsten Form, dem sogenannten Typ 1, entwickeln die Säuglinge praktisch keine Muskelkraft. Die wenigsten von ihnen erreichen ihr zweites Lebensjahr. Beim Typ 2 können die unbehandelten Betroffenen nie gehen. Ihre Lebenserwartung ist reduziert, viele erreichen aber das Erwachsenenalter. Die vom Typ 3 Betroffenen können zumindest während einer Zeit ihres Lebens gehen. Ihre Lebenserwartung ist normal oder annähernd normal.

Die Zulassung der amerikanischen Behörde FDA bezieht sich auf alle Typen und basiert auf Daten einer Studie mit dem Namen STR1VE. Narasimhan zufolge wird sie zum neuen Behandlungsstandard. In der noch laufenden Strong-Studie wird Zolgensma auch bei älteren Kindern getestet. Bei ansprechenden Resultaten erhofft sich Novartis, auch sie behandeln zu können. Narasimhan zufolge würde der Beitrag, den die Eltern der Patienten bezahlen müssen, «limitiert» sein. Das Unternehmen hat ein Patienten-Supportprogramm eingerichtet, das offenbar bei Zahlungsschwierigkeiten helfen soll.

Unter 10’000 Neugeborenen kommt etwa eines mit dieser Krankheit auf die Welt. Etwa 60% der Erkrankten leiden an dem fatalen Typ 1. Novartis arbeitet bei lokalen US-Gesundheitsbehörden darauf hin, dass ein SMA-Test in Liste der empfohlenen routinemässigen Untersuchungen bei Neugeborenen aufgenommen wird.

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