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Novartis macht Fortschritte mit Genersatztherapie

Studiendaten zeigen die Wirksamkeit der Genersatztherapie Zolgensma bei Neugeborenen und Kindern.

(AWP) Novartis (NOVN 82.8 -0.6%) stellt positive Daten aus klinischen Studien mit seiner Genersatz-Therapie Zolgensma vor. Und zwar bei Neugeborenen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) als auch in einer Langzeitbetrachtung bei älteren Patienten im Alter zwischen zwei und fünf Jahren.

SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch einen fortschreitenden Untergang von Nervenzellen im Rückenmark und zum Teil auch im Hirnstamm charakterisiert ist. Heute sterben mehr als 30% der Patienten mit SMA Typ 2 vor dem 25. Altersjahr.

So hätten Neugeborene mit SMA, die mit Zolgensma behandelt wurden, bereits kurz nach der Geburt altersgemässe motorische Meilensteine erreicht, teilte die US-Tochter AveXis am Dienstag mit. In der SPR1NT-Studie hätten die meisten Kinder die Fähigkeit zum selbständigen Sitzen erreicht und keines habe eine Beatmungsunterstützung benötigt.

Und neun von 22 Patienten hätten im Alter von 18 Monaten die «Fähigkeit zum Gedeihen» gezeigt. Die Daten zeigten, dass eine möglichst frühe intravenöse Behandlung vor den ersten Symptomen die weitere motorische Entwicklung der Kinder verbessere. Es handelt sich um Zwischenergebnisse der laufenden Studie.

Und in der Studie «Strong» zeigten mit Zolgensma behandelte Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren eine Verbesserung der motorischen Funktionen nach der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) um 6,0 Punkte im Schnitt, wie Novartis gleichzeitig mitteilte. Die Langzeit-Nachfolgestudie zeige somit eine anhaltende Haltbarkeit von Zolgensma.

Novartis hat die Zolgensma-Entwicklerin AveXis 2018 für 8,7 Mrd. $ übernommen. Der Konzern erhofft sich von dem Medikament Milliardenumsätze.

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