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Sarepta rechnet dank Roche-Deal mit 10 Mrd. $

Der Verkauf der Rechte an einer Gentherapie zur Behandlung des erblichen Muskelschwundes DMD könnte die bisher grösste Transaktion in dem Bereich sein.

(AWP/RB) Der Pharmakonzern Roche (ROG 345.8 0.04%) drückt im Bereich der Gentherapien aufs Tempo. Nachdem gerade erst die Übernahme von Spark Therapeutics abgeschlossen worden ist, kündigt er am Montag eine Lizenzvereinbarung mit dem US-Unternehmen Sarepta (SRPT 123.98 0.72%) Therapeutics an. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Roche ausserhalb der USA die Exklusivrechte an einer Gentherapie zur Behandlung des erblich bedingten Muskelschwundes Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Konkret geht es um den Produktkandidaten SRP-9001, eine Mikrodystrophin-Gentherapie.

Roche leistet eine Einmalzahlung in Höhe von insgesamt 1150 Mio. $. Dabei werden 750 Mio. $ in bar gezahlt und die restlichen 400 Mio. über den Kauf von Sarepta-Aktien mit einem Aufschlag von 25% zum Schlusskurs vom Freitag. Zudem ist Sarepta laut Mitteilung berechtigt, bis zu 1,7 Mrd. $ an regulatorischen und vertrieblichen Meilensteinen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz zu erhalten.

Derweil werde das US-Unternehmen weiterhin für die klinische Entwicklung und die Herstellung von SRP-9001 verantwortlich sein, wobei die weltweiten klinischen Entwicklungskosten zu gleichen Teilen mit Roche geteilt werden.

Sarepta sieht grosses Potenzial – Aktie legt zu

An einer Telefonkonferenz sagte Sarepta-CEO Douglas Ingram, es handle sich um die bisher grösste Transaktion in der Zell- und Gentherapie. Insgesamt werde der Deal rund 10 Mrd. $ in die Kasse der Biotech-Gesellschaft spülen, gab er sich überzeugt. Dieser Rechnung liege die Annahme einer lediglich bescheidenen Marktdurchdringung zugrunde. Im Basisszenario werde Sarepta eine Umsatzbeteiligung im mittleren Zehnprozentbereich erhalten, in einem optimistischen noch mehr.

Die Sarepta-Aktien legten bis zum Nachmittag des New Yorker Börsenhandels 8,5% zu. Die Roche-Valoren hatten den Tag an der SIX mit einem Plus von 0,6% beendet.

Vielversprechende erste Resultate

Wie Roche schreibt, zeige die Zusammenarbeit das Engagement des Konzerns im Bereich der Gentherapie und ihres Transformationspotenzials für Patienten. Im Interview mit «Finanz und Wirtschaft» erklärte Roche-CEO Severin Schwan vergangene Woche, er wolle die eben erworbene Spark zu einem Exzellenzzentrum für Gentherapie machen. Er unterstrich, das Engagement in dieser neuartigen und vielversprechenden Technologie sei strategischer Natur.

Der Produktkandidat SRP-9001 soll den Angaben zufolge das Mikrodystrophin kodierende Gen direkt in das Muskelgewebe einbringen, um dort gezielt das Mikrodystrophinprotein zu produzieren.

Erste Resultate einer kleinen Phase-I/II-Studie mit bis zu zwölf Teilnehmern liegen bereits vor. Demnach zeigten die ersten vier behandelten Knaben eine signifikante Erhöhung des Mikrodystrophinniveaus in durchschnittlich 81,2% des Muskelgewebes. In Bewegungstests schnitten die jungen Patienten neunzig Tage nach der Behandlung deutlich besser ab, als es der Krankheitsverlauf normalerweise hätte erwarten lassen.

Mehrere Jahre von Marktreife entfernt

Derzeit läuft auch eine Phase-II-Studie mit vierzig Teilnehmern im Alter zwischen vier und sieben Jahren. Die Resultate werden erst für Oktober 2022 erwartet. Eine weitere Studie soll Mitte 2020 starten. Die Details dazu sind noch nicht bekannt. Sollten die Studien überzeugend ausfallen, könnten Sarepta und Roche den Wirkstoff voraussichtlich bereits zur Zulassung einreichen. Roche zahlt einen hohen Preis für einen Wirkstoff, der noch Jahre vor dem Markteintritt steht – wenn er überhaupt zugelassen wird.

Allerdings erscheint SRP-9001 nach ersten Daten als Leader unter den Gentherapien, die zur Behandlung von DMD entwickelt werden. Der Wirkstoff von Sarepta scheint ein besseres Sicherheitsprofil und eine höhere Wirksamkeit aufzuweisen als der von Pfizer (PFE 35.72 -0.36%) und Solid Biosciences.

Stefan Schneider, Pharmaspezialist bei der Bank Vontobel (VONN 72.75 -0.75%), erachtet es als sinnvoll, in Gentherapien in frühen Stadien zu investieren. Denn sie machten im Erfolgsfall die Transaktionen profitabler. Michael Nawrath von der ZKB schreibt, der Preis erscheine auf den ersten Blick hoch. Man müsse Roche aber zugestehen, dass sie beim Vertragsabschluss mehr Daten gesehen habe als das breite Publikum. Er sieht eine hohe Zulassungswahrscheinlichkeit für SRP-9001.

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine neuromuskuläre Erkrankung. Sie wird auf dem X-Chromosom vererbt, weshalb fast ausschliesslich Knaben betroffen sind. Sie verlieren nach und nach ihre Muskelkraft, werden erst abhängig vom Rollstuhl, müssen schliesslich beatmet werden und werden kaum je älter als 20 bis 25 Jahre. DMD ist die häufigste seltene Krankheit. Auf 3500 bis 5000 Geburten von Buben kommt ein Fall.